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PTC124 Ataluren

PTC124 Ataluren 775304-57-9
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产品信息
产品名称:PTC124 Ataluren 纯度:98% min
CAS NO:775304-57-9 溶解度:DMSO : ≥ 52 mg/mL (182.94 mM)
分子式:C15H9FN2O3 包装:可按客户要求包装
分子量:284.242 贮存:-20℃
质量控制
备注说明

产品描述:

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。


特性:

PTC124 具有口服生物有效性,和适当的安全毒性谱。


体外研究:

与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比,PTC124是更有效的无义抑制剂,与对照组相比,通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞,促进三个无义密码子的通读,这种作用存在剂量依赖性,在UGA通读最高,然后是UAG,再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致,PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠,显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读,即使浓度显著高于达到最大活性所需值。


体内研究:

因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复,PTC124按口服,腹腔注射,或两者联合,处理2-8周,部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足,结果作用于 趾长伸肌(EDL),对收缩性损伤起到局部保护作用,且显著降低血清肌酸激酶值。[1] PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠,抑制G542X 无义突变,这种作用存在剂量依赖性,导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复,而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠,观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%,与Gentamicin相比具有的显著优势。


物化属性:

密度:1.379

沸点:503.7 °C at 760 mmHg

折射率:1.603

闪光点:503.7 °C at 760 mmHg

PSA:76.22000

LOGP:3.24090

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